Компания Pipeline Therapeutics начала первую фазу клинических испытаний для изучения PIPE-307, основного кандидата на лечение рассеянного склероза (РС), на здоровых добровольцах.
Испытание ( NCT04725175 ) оценит безопасность, переносимость и фармакокинетику соединения или то, как лекарство перемещается по телу. До 72 человек в возрасте от 18 до 55 лет будут зачислены в единый центр тестирования в Западной Австралии. Набор сотрудников продолжается; дополнительную информацию можно найти здесь .
Ожидается, что результаты этого исследования дадут информацию о дизайне и оптимальной дозе для будущего исследования фазы 2 у пациентов с рассеянным склерозом.
«Оценка PIPE-307 у здоровых добровольцев является важным шагом в наших усилиях по определению выбора подходящей дозы для последующего исследования фазы 2, которое будет проводиться у пациентов с рассеянным склерозом», — сказал Стивен Хун, доктор медицинских наук, главный врач Pipeline и старший вице-президент по клиническим разработкам, говорится в пресс-релизе .
PIPE-307 разработан, чтобы помочь восстановить миелин, жирное вещество, которое окружает нервные клетки как оболочку и важно для этих клеток для эффективной передачи электрических сигналов.
Миелин повреждается у пациентов с рассеянным склерозом, что приводит к повреждению нервов и хронической инвалидности. Тем не менее, отсутствуют эффективные методы лечения, которые индуцируют возобновление роста миелина или ремиелинизацию, чтобы противодействовать прогрессированию заболевания у пациентов с РС.
«В то время как иммуномодулирующие подходы снижают частоту рецидивов, в настоящее время на рынке нет эффективной восстановительной терапии, которая нацелена на ремиелинизацию и устраняет прогрессирующую инвалидность, связанную с рассеянным склерозом», — сказал Хун, подчеркнув важность ремиелинизации как неудовлетворенной медицинской потребности при РС.
PIPE-307 работает путем инактивации мускаринового рецептора типа 1, который стимулирует клетки-предшественники олигодендроцитов к росту в зрелые, продуцирующие миелин клетки олигодендроцитов. Следует отметить, что олигодендроциты — это миелинизирующие клетки центральной нервной системы, состоящей из головного и спинного мозга.
Текущее клиническое испытание будет состоять из трех частей. В первой части около 48 участников получат однократную возрастающую дозу перорального PIPE-307 или плацебо в течение шести недель. Во второй части 24 участника будут получать несколько возрастающих доз PIPE-307 или плацебо в течение семи недель.
Наконец, в части 3 будет оцениваться, как пища влияет на биодоступность PIPE-307 — то есть, сколько проглоченного лекарства достигает крови и активно используется для терапевтического эффекта — примерно среди восьми участников из секции однократной возрастающей дозы. Эта часть исследования продлится шесть недель.
Исследователи будут оценивать безопасность терапии с помощью периодических электрокардиограмм, лабораторных анализов крови, измерений показателей жизнедеятельности, медицинских осмотров и мониторинга побочных эффектов.
Pipeline планирует объявить результаты этого исследования во второй половине года.
