В ходе клинического исследования фазы 1 в Австралии ( ACTRN12615000422527 ) была проверена безопасность и переносимость ATA188 у пациентов с первичным и вторичным прогрессирующим РС. Из 13 набранных пациентов 10 прошли полный курс лечения ATA188. У семи пациентов наблюдались улучшения. Шесть из них продемонстрировали как симптоматические, так и объективные неврологические улучшения, а также снижение утомляемости и улучшение качества жизни. У трех пациентов наблюдалось снижение аутоантител в жидкости, окружающей головной и спинной мозг. Не было сообщений о серьезных побочных эффектах в результате лечения.
Текущие клинические испытания
Клиническое исследование фазы 1a / 1b ( NCT03283826 ) набирает пациентов с ремиттирующим и прогрессирующим РС в США и Австралии. Исследование состоит из двух частей. Первая часть была направлена на определение безопасности и переносимости ATA188, а также на определение лучшей дозы, которая будет использоваться в части 2. В части 1 25 пациентов получили одну из четырех доз ATA188 — 5 миллионов, 10 миллионов, 20 миллионов, или 40 миллионов клеток — чтобы определить, какая из них имеет лучший профиль безопасности и эффективности. Пациенты прошли два цикла с тремя внутривенными (IV) инъекциями в каждом. Затем исследователи оценили их через три, шесть и 12 месяцев после последнего лечения. После этого начального этапа тестирования пациенты могут продолжать лечение один раз в год в течение четырех лет.
Исследователи представили результаты первой части исследования на встрече MSVirtual2020. Они показали, что участники всех дозированных групп хорошо переносили лечение. Они также показали дозозависимое увеличение числа пациентов, достигших устойчивого улучшения инвалидности (SDI) в каждой группе (4% при самой низкой дозе, 17% при следующей дозе и 42% при второй по величине дозе). Данных о самой высокой дозе пока нет.
На вторую часть исследования начали набирать еще 72 пациента. Исследователи рандомизируют начальную группу из 36 пациентов 5: 4, чтобы получить дозу 20 миллионов клеток или плацебо. В зависимости от результатов они могут включить остальных 36 пациентов и рандомизировать их 2: 1 между группами лечения и плацебо. Пациенты получат два цикла лечения или плацебо.
Исследователи будут следить за ними в течение 12 месяцев после первой дозы. Во второй год исследования пациенты, получавшие плацебо в первый год, получат два цикла лечения. Те, кто получал лечение в первый год, получат один цикл лечения и один цикл плацебо в случайном порядке. Пациенты, закончившие второй год обучения, могут участвовать в открытом расширенном исследовании еще на срок до трех лет.
Исследователи планируют завершить исследование в 2026 году.
