Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выпустило уведомление о возможности продолжения, разрешающее начало фазы 2b / 3 исследования трегалозы (SLS-005, Seelos Therapeutics, Нью-Йорк, Нью-Йорк) для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).
Наследственное заболевание БАС вызывается мутациями в генах C9orf72, SOD1, FUS и TARDBP, и считается, что они также способствуют развитию спорадического БАС. Эти мутации способствуют гибели двигательных нейронов, и пораженные БАС двигательные нейроны развивают накопление белковых агрегатов, таких как TDP-43 и SOD1. В исследованиях БАС in vivo было показано, что трегалоза увеличивает клиренс TDP-43, снижает агрегаты и мономеры SOD1 и SQSM1 / p62, замедляет прогрессирование заболевания, сохраняет двигательные нейроны вентрального рога и увеличивает размер мышечных волокон.
«БАС — изнурительное заболевание, от которого в настоящее время не существует лечения, и есть серьезные свидетельства того, что трегалоза может изменять или замедлять прогрессирование БАС», — сказал Радж Мехра, доктор философии, председатель и главный исполнительный директор Seelos. «Получение уведомления FDA о том, что мы можем начать регистрацию фазы 2b / 3 исследования, является преобразующим событием для Seelos, и мы надеемся, что SLS-005 может предложить потенциальный вариант для пациентов. Разрешение FDA на начало этого ключевого исследования позволяет Seelos сосредоточиться на ALS в качестве основного показания для SLS-005. Мы по-прежнему привержены нашей работе и в отношении дополнительных показаний «.
В ходе исследования фазы 2b / 3 планируется включить 160 участников с семейным или спорадическим БАС в двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Участники будут случайным образом распределены в соотношении 3: 1 для приема препарата или плацебо. Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки по пересмотренной функциональной рейтинговой шкале ALS (ALSFRS-R) через 24 недели будет показателем результата. Вторичные конечные точки также будут измеряться через 24 недели, включая изменение по сравнению с исходным уровнем медленной жизненной емкости, силы мышц, качества жизни, а также дополнительных признаков прогрессирования заболевания.
«Несколько доклинических исследований продемонстрировали потенциал трегалозы в качестве лечения БАС, продемонстрировав сохранение двигательных нейронов, двигательных функций и продолжительную выживаемость. Мы рады начать нашу клиническую программу для этого разрушительного заболевания», — сказал Уоррен В. Васевски, доктор медицинских наук. , FAAP, главный врач Seelos.
