Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило гуманизированное моноклональное антитело экулизумаб ( Soliris, Alexion Pharmaceuticals) для лечения расстройства оптического спектра нейромиелита (NMOSD) у взрослых с положительным результатом на аутоантитела к анти-аквапорину-4 (AQP4). Агентство объявило в заявлении ранее сегодня.
Это делает экулизумаб первым FDA-одобренным препаратом для этого показания.
«Это одобрение меняет направление терапии для пациентов с NMOSD», – сказал Билли Данн, доктор медицинских наук, директор отдела неврологических продуктов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.
Он добавил, что NMOSD – это «изнурительное заболевание, которое сильно влияет на жизнь пациентов».
Утверждение в значительной степени основывалось на результатах многостранового исследования PREVENT фазы 3, которые были представлены на недавнем ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN) в 2019 году и одновременно были опубликованы в Интернете в Медицинском журнале Новой Англии.
Как сообщалось в то время в Medscape Medical News, 43% из 143 участников с AQP4-антителом NMOSD, которые получали плацебо, испытали рецидивы, по сравнению с 3% тех кто получал внутривенный экулизумаб. Для последней группы показатели рецидивов в годовом исчислении также были ниже.
На просьбу прокомментировать одобрение Эдди Паттон, доктор медицинских наук, невролог и клинический доцент кафедры неврологии и нейрохирургии Техасского университета, Хьюстон, отметил что препарат «дает нам очень целенаправленное лечение» для пациентов с NMOSD.
«Я не могу в достаточной степени подчеркнуть бремя, которое эта болезнь обычно ложится на пациентов. Поэтому интересно иметь что-то, на что нацелено, и было показано, что оно более эффективно в плане уменьшения рецидивов», – сказал Паттон Medscape Medical News .
В штучной упаковке предупреждение
Экулизумаб является ингибитором комплемента С5.
NMOSD, который также часто называют NMO , является редким, комплементарным расстройством центральной нервной системы. Он характеризуется рецидивами, которые связаны с увеличением инвалидности, в том числе слепота и паралич. FDA отмечает что около 4000-8000 пациентов страдают от NMOSD в Соединенных Штатах.
Кроме того около 73% пациентов с этим расстройством имеют антитела против AQP4. NMOSD в первую очередь влияет на женщин.
В ПРЕДУПРЕЖДЕНИИ 91% участников были женщины; средний возраст при первоначальном получении препарата составлял 44,3 года. Испытание проводилось на площадках в 18 странах.
В течение 48 недель лечение экулизумабом уменьшило число рецидивов NMOSD на 94% по сравнению с лечением плацебо.
Наиболее частыми побочными эффектами в исследовании были инфекции верхних дыхательных путей , ринофарингит, диарея и боли в спине .
Препарат «содержит в штучной упаковке предупреждение для медицинских работников и пациентов о том, что у пациентов, получающих Soliris, возникают опасные для жизни и смертельные менингококковые инфекции и что такие инфекции могут быстро стать опасными для жизни или смертельными, если их не распознать и не лечить на ранней стадии». FDA отметил в своем выпуске.
Кроме того, следует проявлять осторожность при введении препарата пациентам с любой другой инфекцией, добавило агентство.
Следует отметить, что в исследовании PREVENT случаев менингококковой инфекции не наблюдалось.
Дополнительные опции
Экулизумаб будет доступен только через программу оценки рисков и стратегии смягчения последствий и «должен обходиться без одобренного FDA Руководства по лечению пациентов», сказал FDA.
Агентство предоставило приоритетное рассмотрение экулизумаба для NMOSD в феврале. Регистрация в настоящее время рассматривается в Европейском Союзе, и ожидается, что она произойдет в Японии в конце этого года.
«Наличие одобренной терапии для этого состояния является кульминацией обширной работы, которую мы провели с фармацевтическими компаниями для ускорения разработки и утверждения безопасных и эффективных методов лечения пациентов с NMOSD, и мы по-прежнему привержены этим усилиям в отношении других редких заболеваний». Данн сказал.
Препарат был ранее одобрен FDA для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии , атипичного гемолитического уремического синдрома и генерализованной миастении .
«Сегодняшнее одобрение представляет собой важную веху для сообщества NMOSD», – заявила в пресс-релизе Alexion Виктория Джексон, соучредитель благотворительного фонда Guthy-Jackson, некоммерческой организации, занимающейся NMOSD.
«Одобрение FDA Soliris является началом новой эры для этих пациентов с NMOSD, поскольку мы продолжаем нашу миссию по излечению этой опасной для жизни болезни», добавил Джексон.
Комментируя результаты PREVENT на совещании AAN, Асафф Харел, доктор медицинских наук, невролог, специализирующийся на нейроиммунологии в Центре рассеянного склероза в Нортвелле в больнице Ленокс-Хилл, Нью-Йорк, сообщил Medscape Medical News, что предотвращение рецидивов «является первостепенным» для этих пациентов.
«Я думаю, что наличие лекарства, одобренного FDA для [neuromyelitis optica], было бы очень эффективно», – добавил он.
Харел отметил, что в настоящее время разрабатывается несколько других методов лечения этого показания. «Я думаю, что мы увидим все больше и больше вариантов, которые приведут к лучшему контролю за состоянием в целом», – сказал он.
Паттон в офисе спикера для Алексиона. Харель не раскрывает никаких соответствующих финансовых отношений.
Следите за Деборой Браузер в Твиттере: @MedscapeDeb
