При рассеянном склерозе иммунная система организма атакует и повреждает миелин, который является изолирующим слоем на нервах спинного мозга, головного мозга и зрительного нерва. Это приводит к короткому замыканию нервов и прекращению их нормальной работы. В «потенциальном переломном моменте» ученые теперь продемонстрировали, что синтетическая молекула может восстанавливать нарушенный миелин.
Профессор Университета здоровья и науки Орегона Том Сканлан впервые создал молекулу собетирома более 20 лет назад в качестве возможного средства снижения уровня холестерина. В 2013 году его коллега доктор Деннис Бурдетт предположил, что он также может быть полезен при лечении рассеянного склероза (РС).
В ранних лабораторных тестах, проведенных на мышах, которые были генетически спроектированы, чтобы иметь MS-подобные симптомы, был обнаружен собетиром, чтобы восстановить их поврежденный миелин. Важно отметить, что это было сделано без каких-либо заметных побочных эффектов. Напротив, исследования показывают, что экспериментальная терапия гормонами щитовидной железы может нанести вред сердцу, костям и скелетным мышцам людей.
Однако во время тех первых испытаний с собетиромом эффективность молекулы в качестве лечения РС была ограничена ее ограниченной способностью преодолевать гематоэнцефалический барьер.
Имея это в виду, ученые недавно добавили химическую метку в молекулу, создав соединение, известное как Sob-AM2. Это устраняет отрицательный электрический заряд, который обычно препятствует эффективному проникновению собетирома через барьер. Как только соединение, таким образом, прошло через этот барьер, мозговой фермент отщепляет химическую метку, заставляя Sob-AM2 возвращаться к обычному восстанавливающему миелин собетрому.
Эта стратегия привела к десятикратному увеличению количества собетирома, который может проникать в центральную нервную систему. В последующих тестах на мышах животные показали существенные улучшения моторики, по сообщениям, близкие к полному выздоровлению.
Сканлан и Бурдетт уверены, что лечение должно оказывать аналогичное воздействие на людей. Университет предоставил лицензию на эту технологию Llama Therapeutics Inc., которая сейчас работает над испытаниями на людях.
«Сегодня нет доступных лекарств, которые позволят повторно миелинизировать демиелинизированные аксоны и нервные волокна, и это делают наши», – говорит Сканлан. Однако следует отметить, что команды из Мельбурнского университета, Университета Юты и Калифорнийского университета в Риверсайде также разрабатывают лекарства, которые делают это.
Статья об исследовании была недавно опубликована в журнале JCI Insight.
Источник: Орегонский Университет Здоровья и Науки
