Испытание пациентов завершено в Фазе 2 клинических испытаний, тестирующей NurOwn, исследовательскую клеточную терапию BrainStorm Cell Therapeutics для людей с прогрессирующим рассеянным склерозом (MS), объявила компания.
Итоги судебного разбирательства ожидаются к апрелю.
«Теперь, когда все дозирование клинических испытаний прогрессирующего рассеянного склероза в фазе 2 NurOwn завершено, мы переместим наше внимание на завершение всех оставшихся оценок клинических испытаний пациентов и анализов биомаркеров», — сказал Ральф Керн, доктор медицины, президент и главный медицинский директор BrainStorm. пресс-релиз .
«Мы с нетерпением ожидаем получения основных результатов клинических испытаний к концу первого квартала 2021 года и продвижения этого многообещающего варианта лечения на основе тщательного анализа результатов клинических испытаний», — добавил Керн.
Стейси Линдборг, доктор философии, исполнительный вице-президент BrainStorm и руководитель глобальных клинических исследований, отметила, что полные данные исследования будут переданы «научному сообществу РС на предстоящих конференциях и в последующих публикациях», чтобы «помочь лучше понять прогрессирующий РС и потенциал. преимущества NurOwn в качестве лечения ».
NurOwn включает в себя сбор мезенхимальных стволовых клеток (МСК) из собственного костного мозга пациента, а также их расширение и созревание в клетки, вырабатывающие высокие уровни нейротрофических факторов (NTF) — молекул, которые способствуют росту и выживанию нервных клеток. МСК — это стволовые клетки, которые могут генерировать множество других типов клеток.
Зрелые клетки, называемые клетками MSC-NTF, затем вводятся в позвоночный канал пациента, чтобы способствовать и поддерживать восстановление нервных клеток. Использование собственных клеток пациента сводит к минимуму риск иммунной реакции, как это может произойти с клетками от донора.
Считается, что при РС NurOwn способствует восстановлению миелина — защитной оболочки вокруг нервных волокон, которая теряется при РС — снижает вероятность дальнейшего повреждения и потенциально замедляет прогрессирование заболевания.
Предыдущее доклиническое исследование показало, что NurOwn может также подавлять повреждающие иммунные ответы, которые способствуют прогрессированию рассеянного склероза, за счет клеточного и молекулярного сдвига в сторону противовоспалительного состояния.
Открытое исследование фазы 2 ( NCT03799718 ) оценивает безопасность и эффективность NurOwn у 20 взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с первичным прогрессирующим РС или вторичным прогрессирующим РС . Набор пациентов начался в марте 2019 года, и испытания проходят в пяти американских центрах.
Участники получили в общей сложности три инъекции NurOwn непосредственно в позвоночный канал в течение 16-недельного периода (около четырех месяцев), и теперь их будут наблюдать в течение 12 недель (около трех месяцев) для оценки безопасности и эффективности.
Основная цель исследования — оценить безопасность процедуры. Цели эффективности включают изменения в способности пациентов ходить или ловкости пальцев, а также в уровнях нейротрофических и иммуномодулирующих биомаркеров в их спинномозговой жидкости (жидкости, которая омывает головной и спинной мозг).
«Завершение дозирования фазы 2 клинических испытаний прогрессирующего РС является важной вехой для BrainStorm, поскольку мы продвигаемся к нашей цели по разработке технологии платформы NurOwn для лечения нейродегенеративных заболеваний», — сказал Хаим Лебовиц, генеральный директор BrainStorm.
«Мы очень благодарны за самоотверженные усилия исследователей и их групп, а также пациентов, принявших участие в этом важном клиническом исследовании. Благодаря их совместным усилиям, мы надеемся предоставить многообещающий терапевтический вариант для людей, страдающих прогрессирующим РС », — добавил Лебовиц.
BrainStorm также оценивает NurOwn в качестве потенциального терапии для других нейродегенеративных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз , болезнь Паркинсона, и болезнь Хантингтона , а также для расстройства аутистического спектра.
