Дозирование началось в фазе 2/3 исследования SLS-005, инфузионной терапии Seelos Therapeutics для замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза (БАС), который работает как пятая ветвь многорежимного исследования платформы HEALEY ALS.
Исследование (NCT05136885) планирует зарегистрировать 160 человек с семейным или спорадическим БАС и является частью более крупного исследования HEALEY (NCT04297683), в котором уже тестируются четыре других потенциальных метода лечения БАС в местах по всей территории США.
Одновременная оценка SLS-005 и других кандидатов помогает ускорить разработку перспективных методов лечения при одновременном снижении затрат, связанных с испытаниями с одной терапией.
«Инициирование этого испытания является крупным достижением для Seelos, и для нас большая честь быть частью испытания платформы HEALEY ALS. Мы с нетерпением ждем возможности предложить эту исследовательскую терапию людям, страдающим этим изнурительным заболеванием», — сказал в пресс-релизе Радж Мехра, доктор философии, председатель и генеральный директор Seelos.
Seelos назвал это исследование фазы 2/3 регистрационным в своем выпуске, что означает, что положительные результаты безопасности и эффективности будут поддерживать запросы на одобрение регулирующими органами SLS-005.
Участникам случайным образом назначают в соотношении 3:1 еженедельные внутривенные (в вены) инфузии SLS-005 (120 пациентов) или плацебо (40 пациентов) в течение 24 недель или около шести месяцев.
Его основная цель состоит в том, чтобы оценить, замедляет ли SLS-005 прогрессирование заболевания, измеренное с использованием пересмотренной шкалы функционального рейтинга бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), через 24 недели. Изменения с начала исследования (базовые показатели) в мышечной силе пациентов, качестве жизни и функции легких также будут оцениваться, как и безопасность лечения.
Дизайн этого исследования — его продолжительность, количество зарегистрированных пациентов, соотношение лечения к плацебо и т. Д. — аналогичен дизайну всех других в исследовании HEALEY, причем результаты группы плацебо распространены по пяти группам платформы для усиления данных испытаний.
«Партнерство с Seelos для определения эффективности SLS-005 в этом испытании платформы даст ответы раньше из-за обмена данными и инфраструктурой с другими режимами в исследовании платформы», — сказал Мерит Кудкович, доктор медицинских наук, главный исследователь исследования HEALEY, а также руководитель неврологии и директор Центра БАС Шона М. Хили и AMG в Массачусетской больнице общего профиля.
Активным ингредиентом SLS-005 является трегалоза, молекула сахара, которая может проникать в мозг и способствовать аутофагии — процессу, посредством которого клетки удаляют старые или поврежденные белки и клеточные компоненты, предотвращая их токсическое накопление.
Доклинические исследования показали, что SLS-005 помогает очистить БАС-ассоциированные белки, а именно TDP-43 и SOD1, которые, как известно, накапливаются до токсичных уровней, повреждая и убивая нервные клетки. Данные также показали, что лечение может задержать прогрессирование заболевания и защитить нервные клетки от повреждения.
SLS-005 был признан орфанным препаратом Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейским агентством по лекарственным средствам, который предназначен для ускорения прогресса в разработке методов лечения редких заболеваний.
Кандидаты на участие в испытании платформы HEALEY отбираются группой экспертов ALS и членами оценочного комитета. SLS-005 был очищен в качестве пятого подразделения в сентябре 2021 года, присоединившись к четырем другим методам лечения: CNM-Au8 от Clene Nanomedicine (NCT04414345), verdiperstat от Biohaven Pharmaceuticals (NCT04436510), зилукоплан UCB (NCT04436497) и придопидин Prilenia Therapeutic (NCT04615923 ). Испытания для этих первых четырех методов лечения полностью включены.
«Это важный шаг вперед к изучению безопасности и эффективности SLS-005 для людей, живущих с БАС», — сказал Кудкович в отдельном пресс-релизе.
«Мы благодарны всем пациентам с БАС, которые участвуют в исследовании HEALEY ALS Platform Trial и помогают разрабатывать новые методы лечения гораздо более быстрым и эффективным подходом», — добавил Кудкович.
