Первичной конечной точкой исследования было изменение частоты Т2-гиперинтенсивных поражений от исходного уровня до последних 8 недель периода лечения.
Согласно международному многоцентровому открытому исследованию фазы 2, опубликованному в детской неврологии, диметилфумарат с отсроченным высвобождением (DMF) может использоваться для лечения ремиттирующего рассеянного склероза у детей (RRMS), что подтверждается снижением активности накоплением очагов при наблюдении магнитно-резонансной томографии от лечения (DMF) и благоприятный профиль побочных эффектов.
Предыдущие исследования показали, что DMF с отсроченным высвобождением безопасен и эффективен при лечении RRMS у взрослых пациентов. Целью данного исследования было расширить эти анализы для оценки ДМФ у детей с RRMS.
В это исследование были включены 20 пациентов в возрасте от 10 до 17 лет с RRMS. Базовый компонент исследования длился 8 недель, после чего последовал 24-недельный период лечения. Все пациенты получали DMF по 120 мг два раза в день в течение первой недели периода лечения, затем 240 мг два раза в день в течение оставшейся части исследования. Данные магнитно-резонансной томографии были собраны.
Первичной конечной точкой исследования было изменение частоты Т2-гиперинтенсивных поражений от исходного уровня до последних 8 недель периода лечения. Было обнаружено значительное снижение – примерно в 3 раза (медианное изменение -2,0; 90% ДИ, от -8,0 до -1,5; P = .0009).
Вторичные конечные точки включали фармакокинетические параметры и частоту нежелательных явлений. Фармакокинетика для детей (Cmax: 2,00 ± 1,29 мг / л; суточная площадь под кривой 7,24 час · мг / л) была сопоставима с таковой у взрослых (Cmax: 1,87 мг / л; суточная площадь под кривой 8,21 час · мг). / л).
Побочные эффекты, возникающие при лечении, включали желудочно-кишечные симптомы, гиперемию и рецидив. Неблагоприятные события были зарегистрированы у 91% пациентов, и, как было установлено, вызванные исследуемым препаратом у 73% этих пациентов. О серьезных побочных эффектах не сообщалось.
«Эти результаты косвенно подтверждают частичное совпадение педиатрического и взрослого РС в патофизиологии и реакции на ДМТ», – пишут авторы. Несмотря на то, что он ограничен небольшим размером выборки и отсутствием контрольной группы, «его исследование предполагает, что DMF может оказаться хорошо переносимым вариантом лечения для педиатрических пациентов с RRMS. Дальнейшие клинически контролируемые исследования оправданы ».
Раскрытие информации: финансирование для исследования было предоставлено Biogen. Несколько авторов заявляют о различных связях с фармацевтической промышленностью.
Ссылка
Alroughani R, Das R, Penner N, Pultz J, Taylor C, Eraly S. Безопасность и эффективность диметилфумарата с отсроченным высвобождением у детей с рецидивирующим рассеянным склерозом (FOCUS) [опубликовано в сети 22 марта 2018 г.]. Педиатр Neurol. DOI: 10.1016 / j.pediatrneurol.2018.03.007
