НЬЮ-ЙОРК (NEW YORK), 28 февраля 2022 г. /PRNewswire/ — Seelos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SEEL), биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на разработке методов лечения расстройств центральной нервной системы и редких заболеваний, сегодня объявила о дозировании первых участников своего регистрационного исследования фазы II/III, изучающего исследуемое лечение SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии) для лечения боковой амиотрофии склероз (БАС или болезнь Лу Герига) на исследовании HEALEY ALS Platform Trial.
«Инициирование этого испытания является крупным достижением для Seelos, и для нас большая честь быть частью испытания платформы HEALEY ALS. Мы с нетерпением ждем возможности предложить эту исследовательскую терапию людям, страдающим этим изнурительным заболеванием», — сказал Радж Мехра, доктор философии, председатель и генеральный директор Seelos.
«Мы благодарны всем пациентам с БАС, которые участвуют в исследовании HEALEY ALS Platform Trial и помогают разрабатывать новые методы лечения гораздо более быстрым и эффективным подходом. Партнерство с Seelos для определения эффективности SLS-005 в этом испытании платформы даст ответы раньше из-за обмена данными и инфраструктурой с другими режимами в испытании платформы», — добавил Мерит Кудкович, доктор медицинских наук, директор Центра Шона М. Хили и AMG для БАС в Массачусетской больнице общего профиля, руководитель отделения неврологии, и главный исследователь испытания платформы HEALEY ALS.
Исследование Seelos фазы II /III (NCT05136885) планирует включить 160 участников с семейным или спорадическим БАС в двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Участники будут рандомизированы 3: 1 (препарат: плацебо) и изучены с первичным изменением конечной точки измерения от исходного уровня по пересмотренной шкале функционального рейтинга бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) через 24 недели. Вторичные конечные точки также будут измеряться через 24 недели, включая изменение от исходного уровня в медленной жизненной емкости, мышечной силе, измерениях качества жизни, а также дополнительных признаках прогрессирования заболевания.
Если вы являетесь пациентом (PALS) или лицом, осуществляющим уход за кем-то с БАС (CALS), и хотели бы получить дополнительную информацию, пожалуйста, посетите: https://seelostherapeutics.com/patients-and-caregivers/
О SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии)
SLS-005 представляет собой низкомолекулярный дисахарид (0,342 кДа), который пересекает гематоэнцефалический барьер и, как полагают, стабилизирует белки и активирует аутофагию путем активации транскрипционного фактора EB (TFEB), ключевого фактора экспрессии генов лизосомальной и аутофагии. Активация TFEB является новой терапевтической мишенью для ряда заболеваний с патологическим накоплением материала хранения. На животных моделях нескольких заболеваний, связанных с аномальной агрегацией клеточного белка или хранением патологического материала, было показано, что SLS-005 уменьшает агрегацию неправильно свернутых белков и уменьшает накопление патологического материала. SLS-005 ранее получил обозначение орфанного препарата для лечения БАС от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США и от Европейского агентства по лекарственным средствам в ЕС. SLS-005 является исследуемым методом лечения и в настоящее время не одобрен каким-либо органом здравоохранения для медицинского использования.
О боковом амиотрофическом склерозе (БАС)
По данным Национального института неврологических расстройств и инсульта, боковой амиотрофический склероз (БАС) представляет собой группу редких неврологических заболеваний, которые в основном вовлекают нервные клетки (нейроны), ответственные за контроль произвольных движений мышц. При БАС как верхние моторные нейроны, так и нижние двигательные нейроны дегенерируют или умирают и перестают посылать сообщения в мышцы. Неспособные функционировать, мышцы постепенно ослабевают, начинают дергаться (называемые фасцикуляциями) и истощаться (так называемая атрофия). В конце концов, мозг теряет способность инициировать и контролировать произвольные движения. Болезнь прогрессирует, что означает, что симптомы ухудшаются с течением времени. Большинство случаев БАС (90 процентов и более) считаются спорадическими. Это означает, что болезнь, по-видимому, возникает случайным образом без четко связанных факторов риска и без семейной истории заболевания. Хотя члены семей людей со спорадическим БАС подвергаются повышенному риску заболевания, общий риск очень низок, и у большинства из них не развивается БАС.
Большинство людей с БАС в конечном итоге умирают от дыхательной недостаточности, обычно в течение 3-5 лет с момента появления симптомов. Тем не менее, около 10 процентов людей с БАС выживают в течение 10 или более лет. В настоящее время нет лекарства от БАС и нет эффективного лечения, чтобы остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания.
Прогнозные заявления
Заявления, сделанные в настоящем пресс-релизе, которые не являются историческими по своему характеру, представляют собой прогнозные заявления для целей безопасной гавани, предусмотренной Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Эти заявления включают, среди прочего, заявления, касающиеся регистрационной фазы II/III исследования SEELOS лечения БАС SLS-005 («Исследование»), количества пациентов, которые будут включены в Исследование, ожидаемой продолжительности Исследования, первичных и вторичных конечных точек, которые будут оценены в Исследовании, а также заявлений относительно перспектив SLS-005 и заявлений относительно потенциальных рыночных возможностей Компании. Эти заявления основаны на текущих ожиданиях и убеждениях Seelos и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые описаны в прогнозных заявлениях. Риски, связанные с бизнесом и планами Seelos, описанными в настоящем документе, включают, но не ограничиваются ими, риск не успешного проведения доклинических и клинических исследований или продолжения исследования и неполучения маркетинговых одобрений для его продуктов-кандидатов, риск того, что предыдущие клинические результаты не могут быть воспроизведены в будущих исследованиях и испытаниях (включая риск того, что результаты предыдущих исследований SLS-005 могут не быть воспроизведены или могут существенно отличаться. из результатов Исследования или других будущих следов и исследований SLS-005), риски того, что результаты клинического исследования могут не соответствовать какой-либо или всем конечным точкам клинического исследования и что любые данные, полученные в результате таких исследований, могут не поддерживать нормативное представление или одобрение, риски, связанные с реализацией новой бизнес-стратегии, риски, связанные с привлечением капитала для финансирования планов развития и текущих операций, риски, связанные с текущей ценой акций Seelos, риски, связанные с глобальным воздействием COVID-19, а также другие факторы, выраженные в периодических заявках Seelos в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая ее последний годовой отчет по форме 10-K и квартальные отчеты по форме 10-Q. Хотя мы считаем, что ожидания, отраженные в наших прогнозных заявлениях, являются разумными, мы не знаем, окажутся ли наши ожидания правильными. Мы предупреждаем вас о том, что вы не должны чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, которые действуют только на дату настоящего документа, даже если они впоследствии будут доступны нами на нашем веб-сайте или иным образом. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению, изменению или уточнению этих прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда это может потребоваться в соответствии с применимым законодательством о ценных бумагах.
Контактная информация:
Энтони Марчиано
Директор по
коммуникациям Seelos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SEEL)
300 Park Ave., 2нд Этаж
Нью-Йорк, NY 10022
(646) 293-2136
[email protected]
https://seelostherapeutics.com/
https://twitter.com/seelostx
https://www.linkedin.com/company/seelos
Майк Мойер Управляющий директор
LifeSci Advisors, LLC
250 West 55th St., Suite 3401
New York, NY 10019
(617) 308-4306
[email protected]
ИСТОЧНИК Силос Терапевтикс, Инк.
