Новое исследование от Seelos Therapeutics для SLS-005 (трегалозы) было одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения синдрома Санфилиппо.
Компания может начать испытание Фазы 2b / 3 , чтобы проверить его исследуемую терапию у больных с синдромом Санфилиего типа А или В . Многоцентровое исследование предназначено для проверки безопасности, переносимости и эффективности SSL-005 и планируется для оценки функциональных результатов, биомаркеров, когнитивной функции и качества жизни.
«Мы очень рады получить письмо о принятии решения и продолжаем тесно сотрудничать с FDA, чтобы завершить детали методологии анализа для первичных и вторичных конечных точек, чтобы продемонстрировать эффективность трегалозы при синдроме Санфилиппо», — сказал Уоррен В. Васевски, доктор медицины, главный врач. В пресс-релизе говорится, что врач Силоса . «Благодаря поддержке и интересу со стороны семей пациентов с Sanfilippo, мы продолжаем взаимодействовать с дополнительными участками клинических испытаний, чтобы обеспечить регистрацию для этого испытания».
SLS-005 — это небольшой сахар ( трегалоза ), вводимый внутривенно (через вену). Он способен проникать в центральную нервную систему (головной и спинной мозг), стабилизировать белки и способствовать аутофагии — процессу утилизации агрегированных белков и других клеточных отходов. Активация аутофагии опосредуется TFEB, фактором транскрипции (небольшая молекула, которая регулирует экспрессию гена, процесс, посредством которого информация в гене синтезируется для создания рабочего продукта, такого как белок ), который все больше изучается в качестве мишени. для лечения скопления клеточного материала для хранения.
Эти свойства могут позволить трегалозе повысить способность клеток избавляться от гликозаминогликанов, больших молекул сахара, которые накапливаются у пациентов Санфилиппо и являются токсичными для клеток и тканей.
«Трегалоза с ее многочисленными механизмами действия может быть эффективной при ряде неврологических заболеваний, которые мы собираемся изучить», — сказал Васевски в предыдущем пресс-релизе .
Компания сотрудничает с Team Sanfilippo Foundation (TSF), некоммерческой организацией, основанной родителями детей с синдромом Санфилиппо. Его миссия — финансировать потенциальные методы лечения, а также помогать семьям получить доступ к клиническим испытаниям, лечению и сострадательному использованию.
«Мы очень рады работать с командой Sanfilippo, чтобы предложить эту инновационную терапию этим пациентам», — сказал Васевски.
Основываясь на ответе мирового сообщества Sanfilippo, TSF и Seelos решили включить пациентов с Sanfilippo типов C и D в отдельное исследование расширенного доступа. Пациенты с типом A или B, которые не соответствуют критериям приемлемости исследования фазы 2b / 3, также будут допущены к участию.
В модели Sanfilippo типа B на мышах трегалоза увеличивала продолжительность жизни, уменьшала воспаление в головном мозге и сетчатке и уменьшала дегенерацию нервных клеток.
Два испытания фазы 2 с участием пациентов с окулофарингеальной мышечной дистрофией ( NCT02015481 ) и спиноцеребеллярной атаксией 3 типа ( NCT02147886 ) продемонстрировали, что лечение трегалозой было безопасным и хорошо переносимым. Эти исследования также показали, что инъекционная форма трегалозы предотвращает накопление токсичных молекул за счет восстановления системы рециркуляции клеток.
