• о журнале
  • контакты
  • Помощь «Журналу G35»
SG35 - Журнал новости рассеянного склероза
  • Рассеянный Склероз
    • Симптомы РС
    • Исследования РС
    • Лечение РС
    • Восстановление
    • Разгадка тайн РС
    • Случай-X
    • Мнение эксперта
    • Нетрадиционные подходы
  • МРТ
  • Альцгеймер
  • БАС
  • Паркинсон
  • ПИТАНИЕ
  • Нейро обзор
  • Вебинары
  • Помощь
Нет Результата
Посмотреть все результаты
  • Рассеянный Склероз
    • Симптомы РС
    • Исследования РС
    • Лечение РС
    • Восстановление
    • Разгадка тайн РС
    • Случай-X
    • Мнение эксперта
    • Нетрадиционные подходы
  • МРТ
  • Альцгеймер
  • БАС
  • Паркинсон
  • ПИТАНИЕ
  • Нейро обзор
  • Вебинары
  • Помощь
Нет Результата
Посмотреть все результаты
SG35 - Журнал новости рассеянного склероза
Нет Результата
Посмотреть все результаты
Главная Альцгеймер Исследования Альцгеймера

Новое исследование SLS-005 (трегалозы) для лечения синдрома Санфилиппо.

12.06.2021
в Исследования Альцгеймера
2 min read
0
Новое исследование SLS-005 (трегалозы) для лечения синдрома Санфилиппо.
0
ПОДЕЛИЛОСЬ
48
ПРОСМОТРЫ
Поделится в FacebookПоделится в ВКПоделится в Twitter

Новое исследование от Seelos Therapeutics для SLS-005 (трегалозы) было одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения синдрома Санфилиппо.

Компания может начать испытание Фазы 2b / 3 , чтобы проверить его исследуемую терапию у больных с синдромом Санфилиего типа А или В . Многоцентровое исследование предназначено для проверки безопасности, переносимости и эффективности SSL-005 и планируется для оценки функциональных результатов, биомаркеров, когнитивной функции и качества жизни.

«Мы очень рады получить письмо о принятии решения и продолжаем тесно сотрудничать с FDA, чтобы завершить детали методологии анализа для первичных и вторичных конечных точек, чтобы продемонстрировать эффективность трегалозы при синдроме Санфилиппо», — сказал Уоррен В. Васевски, доктор медицины, главный врач. В пресс-релизе говорится, что врач Силоса . «Благодаря поддержке и интересу со стороны семей пациентов с Sanfilippo, мы продолжаем взаимодействовать с дополнительными участками клинических испытаний, чтобы обеспечить регистрацию для этого испытания».

SLS-005 — это небольшой сахар ( трегалоза ), вводимый внутривенно (через вену). Он способен проникать в центральную нервную систему (головной и спинной мозг), стабилизировать белки и способствовать аутофагии — процессу утилизации агрегированных белков и других клеточных отходов. Активация аутофагии опосредуется TFEB, фактором транскрипции (небольшая молекула, которая регулирует экспрессию гена, процесс, посредством которого информация в гене синтезируется для создания рабочего продукта, такого как белок ), который все больше изучается в качестве мишени. для лечения скопления клеточного материала для хранения.

Эти свойства могут позволить трегалозе повысить способность клеток избавляться от гликозаминогликанов, больших молекул сахара, которые накапливаются у пациентов Санфилиппо и являются токсичными для клеток и тканей.

«Трегалоза с ее многочисленными механизмами действия может быть эффективной при ряде неврологических заболеваний, которые мы собираемся изучить», — сказал Васевски в предыдущем пресс-релизе .

Компания сотрудничает с Team Sanfilippo Foundation (TSF), некоммерческой организацией, основанной родителями детей с синдромом Санфилиппо. Его миссия — финансировать потенциальные методы лечения, а также помогать семьям получить доступ к клиническим испытаниям, лечению и сострадательному использованию.

«Мы очень рады работать с командой Sanfilippo, чтобы предложить эту инновационную терапию этим пациентам», — сказал Васевски.

Основываясь на ответе мирового сообщества Sanfilippo, TSF и Seelos решили включить пациентов с Sanfilippo типов C и D в отдельное исследование расширенного доступа. Пациенты с типом A или B, которые не соответствуют критериям приемлемости исследования фазы 2b / 3, также будут допущены к участию.

В модели Sanfilippo типа B на мышах трегалоза увеличивала продолжительность жизни, уменьшала воспаление в головном мозге и сетчатке и уменьшала дегенерацию нервных клеток.

Два испытания фазы 2 с участием пациентов с окулофарингеальной мышечной дистрофией  ( NCT02015481 ) и  спиноцеребеллярной атаксией 3 типа ( NCT02147886 ) продемонстрировали, что лечение трегалозой было безопасным и хорошо переносимым. Эти исследования также показали, что инъекционная форма трегалозы предотвращает накопление токсичных молекул за счет восстановления системы рециркуляции клеток.

Like
Like Love Haha Wow Sad Angry
Предыдущий пост

Устойчивая долгосрочная эффективность кладрибина при рассеянном склерозе

Следующая запись

Трегалоза снижает дегенерацию сетчатки, нейровоспаление и нагрузку на накопление, вызванную дефицитом лизосомальной гидролазы.

Следующая запись
Трегалоза снижает дегенерацию сетчатки, нейровоспаление и нагрузку на накопление, вызванную дефицитом лизосомальной гидролазы.

Трегалоза снижает дегенерацию сетчатки, нейровоспаление и нагрузку на накопление, вызванную дефицитом лизосомальной гидролазы.

  • Популярные
  • Комментарии
  • Последние
Должен ли я беспокоиться о коронавирусе, если у меня рассеянный склероз (РС)?

Должен ли я беспокоиться о коронавирусе, если у меня рассеянный склероз (РС)?

31.05.2020
Рассеянный склероз ошибочный диагноз

Рассеянный склероз ошибочный диагноз

16.10.2021
Опубликованы новые данные клинических испытаний экспериментальной терапевтической вакцины против РС, Xemys

Новый препарат для лечения рассеянного склероза разработан в России Ксемус

26.11.2019
Вред контраста при МРТ исследованиях

Вред контраста при МРТ исследованиях

06.04.2019
Изменения в структуре миелина причина развития рассеянного склероза

Изменения в структуре миелина причина развития рассеянного склероза

4
Опубликованы новые данные клинических испытаний экспериментальной терапевтической вакцины против РС, Xemys

Новый препарат для лечения рассеянного склероза разработан в России Ксемус

4
офатумумаб

Как работает офатумумаб?

3
Опубликованы новые данные клинических испытаний экспериментальной терапевтической вакцины против РС, Xemys

Опубликованы новые данные клинических испытаний экспериментальной терапевтической вакцины против РС, Xemys

3
Почему у кошек не бывает рассеянного склероза

Почему у кошек не бывает рассеянного склероза

15.04.2025
Клеточная иммунотерапия ATA188, показывающая безопасность, намеки на эффективность при прогрессирующем рассеянном склерозе в фазе 1 испытания

Вирус Эпштейна-Барр может вызывать рассеянный склероз, нарушая регуляцию определенных иммунных клеток

13.03.2025
Пациенты с РС, получающие терапию анти-CD20, имеют устойчивый Т-клеточный ответ на вакцинацию против SARS-CoV-2.

ACTRIMS 2025: иммунные профили указывают на реактивацию ВЭБ при рецидивах РС

11.03.2025
Рассеянный склероз? нет адренолейкодистрофия!

Медленно расширяющиеся очаги рассеянного склероза связаны с повреждением миелина в головном мозге

11.03.2025


© 2020 Медицинский журнал «g35.club». Медицинский сайт все о рассеяном склерозе. Вся Информация на данном сайте не должна использоваться для самостоятельной диагностики и лечения и не может быть заменой очной онсультации врача.
Пользовательское соглашение и политика конфиденциальности

Последние новости

Почему у кошек не бывает рассеянного склероза

Почему у кошек не бывает рассеянного склероза

15.04.2025
Клеточная иммунотерапия ATA188, показывающая безопасность, намеки на эффективность при прогрессирующем рассеянном склерозе в фазе 1 испытания

Вирус Эпштейна-Барр может вызывать рассеянный склероз, нарушая регуляцию определенных иммунных клеток

13.03.2025
  • о журнале
  • контакты
  • Помощь «Журналу G35»

© 2018-2020 сайт журнал "G35.club" Медицинский сайт все о рассеяном склерозе.

Нет Результата
Посмотреть все результаты
  • Рассеянный Склероз
    • Симптомы РС
    • Исследования РС
    • Лечение РС
    • Восстановление
    • Разгадка тайн РС
    • Случай-X
    • Мнение эксперта
    • Нетрадиционные подходы
  • МРТ
  • Альцгеймер
  • БАС
  • Паркинсон
  • ПИТАНИЕ
  • Нейро обзор
  • Вебинары
  • Помощь

© 2018-2020 сайт журнал "G35.club" Медицинский сайт все о рассеяном склерозе.

sponsored
Этот веб-сайт использует файлы cookie. Продолжая использовать этот сайт, вы даете согласие на использование файлов cookie. Посетите ссылку Политику конфиденциальности и использования файлов cookie .