Поиск ремиелинизирующего агента при рассеянном склерозе

Опицинумаб компании Biogen был, пожалуй, самой большой надеждой на эту область исследований — считалось, что антитела способствуют развитию олигодендроцитов, клеток, которые поддерживают миелиновую оболочку вокруг нервов. Еще в 2016 году проект провалил важное испытание , и через несколько лет компания Biogen окончательно отказалась от работы.

Тем не менее, компания продолжила работу и в настоящее время имеет низкомолекулярный ремиелинизирующий агент BIIB061, который вскоре войдет во 2-ю фазу. В недавнем дне исследований и разработок Biogen также упомянул два доклинических агента нейрорепарации, хотя ничего не было раскрыто об их механизмах.

Abbvie также присутствует здесь с елезанумабом, антителом против отталкивающей направляющей молекулы A. Считается, что RGMa блокирует рост нервных окончаний и ингибирует регенерацию после повреждения ЦНС. Проект, который также изучается при травмах спинного мозга и инсульте, прошел два относительно крупных исследования фазы 2 РС, результаты которых должны появиться в ближайшее время.

Подход Клена также привлек изрядное внимание, хотя многое еще предстоит доказать. Компания описывает свой главный актив CNM-Au8 как «биоэнергетический нанокатализатор». Он включает концентрированную водную суспензию чистого граненого нанокристаллического золота, которое, как утверждается, действует как катализатор различных внутриклеточных биологических реакций, включая те, которые участвуют в восстановлении и обращении повреждения нейронов.

Однако данные визуализационного исследования, опубликованного в августе, не смогли заинтересовать инвесторов, и чтобы вселить надежду, потребуются сильные результаты продолжающихся более крупных исследований при рассеянном склерозе и других нейродегенеративных состояниях, таких как БАС.

Опицинумаб компании Biogen был, пожалуй, самой большой надеждой на эту область исследований — считалось, что антитела способствуют развитию олигодендроцитов, клеток, которые поддерживают миелиновую оболочку вокруг нервов. Еще в 2016 году проект провалил важное испытание , и через несколько лет компания Biogen окончательно отказалась от работы.

Тем не менее, компания продолжила работу и в настоящее время имеет низкомолекулярный ремиелинизирующий агент BIIB061, который вскоре войдет во 2-ю фазу. В недавнем дне исследований и разработок Biogen также упомянул два доклинических агента нейрорепарации, хотя ничего не было раскрыто об их механизмах.

Abbvie также присутствует здесь с елезанумабом, антителом против отталкивающей направляющей молекулы A. Считается, что RGMa блокирует рост нервных окончаний и ингибирует регенерацию после повреждения ЦНС. Проект, который также изучается при травмах спинного мозга и инсульте, прошел два относительно крупных исследования фазы 2 РС, результаты которых должны появиться в ближайшее время.

Подход Клена также привлек изрядное внимание, хотя многое еще предстоит доказать. Компания описывает свой главный актив CNM-Au8 как «биоэнергетический нанокатализатор». Он включает концентрированную водную суспензию чистого граненого нанокристаллического золота, которое, как утверждается, действует как катализатор различных внутриклеточных биологических реакций, включая те, которые участвуют в восстановлении и обращении повреждения нейронов.

Однако данные визуализационного исследования, опубликованного в августе, не смогли заинтересовать инвесторов, и чтобы вселить надежду, потребуются сильные результаты продолжающихся более крупных исследований при рассеянном склерозе и других нейродегенеративных состояниях, таких как БАС.

Проекты, которые совсем недавно переехали в клинику, включают NVG-291 от Nervgen, тестируемые на здоровых добровольцах. Говорят, что он работает, модулируя сигма протеинтирозинфосфатазы, рецептора, который, как полагают, участвует в препятствовании восстановлению нервных клеток. Небольшой канадский разработчик надеется перейти ко второй фазе лечения рассеянного склероза в следующем году, а также продолжить борьбу с болезнью Альцгеймера и спинного мозга, хотя в первую очередь, по-видимому, потребуется обеспечить финансирование.

Pipeline Therapeutics, которая работает над несколькими нейрорегенеративными активами на ранних стадиях, имеет PIPE-307, предназначенный для лечения рассеянного склероза. В этом году началось исследование здоровых добровольцев. Компания считает, что проект селективного антагониста мускариновых рецепторов M1 может работать, стимулируя созревание клеток-предшественников олигодендроцитов в те, которые могут продуцировать миелин.

Ученые и благотворительные организации также проводят исследования. Несколько лет назад исследование CCMR-One, проведенное Кембриджским университетом, обнаружило признаки ремиелинизации бексаротином при рецидивирующем ремиттирующем заболевании. Но этот агонист RXR и непатентованный препарат против рака кожи вызвал слишком много побочных эффектов, чтобы их можно было использовать.

Это же исследовательское подразделение надеется начать в этом году исследование CCMR-two, в котором изучается комбинация клемастина и метформина, соответственно антигистаминного и передового лекарственного средства от диабета.

Клемастин, как полагают, работает при РС, сигнализируя стволовым клеткам о начале восстановления, и рано показал себя в качестве ремиелинизирующего агента в испытании Rebuild. Считается, что метформин играет роль в передаче сигналов стволовыми клетками и может способствовать ремиелинизации аналогично бексаротину. Оба они также проходят тестирование в различных других исследованиях и условиях, спонсируемых академическими организациями.

Также ведется большая работа в рамках доклинических исследований в различных небольших стартапах. Но нейродегенерация — невероятно сложная область, усеянная множеством неудач. Приятно видеть, что в разработке находится так много разных подходов, но действительно необходимы истории успеха.