Лечение ритуксимабом продаваемое компанией Roche и Biogen в США под названием Rituxan, и в Европе под маркой MabThera, разработанное компанией Roche, «резко изменило ход заболевания», что привело к полной ремиссии у 12-летнего мальчика с агрессивным рецидивирующим ремиттирующим рассеянным склерозом (RRMS), сообщается в отчете.
В этом докладе, « ритуксимаб в качестве терапии спасения для агрессивного детской рассеянного склероза, » был опубликован в журнале Case Reports в педиатрии.
Почти 1 из 10 пациентов с РС имеет историю заболевания в детстве. Но в то время как существует множество вариантов терапии для взрослых с РС, доступное для детей лечение ограничено.
Одним из новых потенциальных методов лечения является ритуксимаб, одобренный для лечения различных типов рака крови и используемый не по назначению у некоторых людей с РС. Это моноклональное антитело, нацеленное на CD20, белок обнаруженный в иммунных В-клетках, запускающий их гибель. Поскольку В-клетки могут способствовать воспалению и повреждению миелина при РС, ритуксимаб может быть полезен при лечении заболевания.
В ряде исследований, посвященных применению ритуксимаба у взрослых с RRMS, были получены многообещающие результаты .
Исследователи из Греции описали случай 12-летнего мальчика с особенно агрессивной RRMS, который не смог достичь ремиссии до лечения ритуксимабом.
Ребенок, ранее здоровый, был помещен в детскую больницу P & A Kyriakous в Афинах с жалобами на головную боль, атаксию (отсутствие произвольной координации движений) и парестезии (ощущение жжения или покалывания).
Магнитно-резонансная томография (МРТ) показала многочисленные активные поражения в головном мозге и одно в спинном мозге. На основании этих открытий был поставлен предварительный диагноз клинически изолированного синдрома (CIS) — первого проявления РС. Ему были назначены гамма-глобулин и курс кортикостероидов, которые впоследствии были снижены.
Хотя его состояние быстро улучшилось, а поражения МРТ частично разрешились, через два месяца у мальчика случился рецидив, и симптомы вернулись. Сканирование показало ухудшение повреждения головного мозга и новые поражения.
Лечение кортикостероидами и циклофосфамидом мало помогало, и у него продолжались рецидивы (каждые четыре-шесть недель) с признаками клинического и радиологического ухудшения.
«В каждом случае его состояние частично улучшалось после кортикостероидной пульсовой терапии, только для того, чтобы при рецидиве оральных стероидов произошел следующий рецидив», — сообщили ученые.
Через восемь месяцев после начала терапии его состояние значительно ухудшилось. Он не мог ходить в одиночестве более 50 метров (около 164 футов), и у него были проблемы со зрением ( двойное зрение и повторяющиеся, неконтролируемые движения глаз ), невнятная речь и трудности с движением, затрагивающие его левую сторону.
Его степень инвалидности, измеренная по шкале EDSS , была 6,5 — больше, чем на полпути по этой шкале. Многочисленные старые и новые поражения через мозг и шейный отдел спинного мозга были очевидны.
Врачи были особенно обеспокоены поражением ствола головного мозга (задней части мозга, соединяющего его с спинным мозгом), которое давило на пирамидные пути. Это пучки нервных волокон, отвечающие за передачу информации от коры головного мозга к спинному мозгу и стволу головного мозга, и являются основополагающими для управления движением.
Поскольку жизнь мальчика была в опасности, врачи решили провести «спасательную терапию» ритуксимабом, вводимым в виде еженедельных инфузий в вену в течение одного месяца. Вскоре после второго вливания симптомы у мальчика начали улучшаться. К концу лечения (всего четыре дозы) «его состояние значительно улучшилось», — пишут исследователи; он был «обеспокоен только легким тремором и нистагмом [повторяющиеся движения глаз».
При МРТ-сканировании новых поражений обнаружено не было, а существующие были меньше или значительно меньше. Ни одно из явных поражений не имело контрастного усиления МРТ, что указывало на восстановление миелинового покрытия вокруг нервных волокон.
Учитывая отсутствие опубликованной информации об использовании ритуксимабом в детях с РС, лечение продолжало с обычными иммуномодуляторами, с циклофосфамидом курсом с последующим микофенолятмофетилом (продаются как Селлсепт по Genentech ).
Через три года после постановки диагноза и через два года после лечения ритуксимабом подросток остается без симптомов с нулевым баллом по шкале EDSS. «У него не было никаких дальнейших рецидивов, и последующие МРТ головного мозга и позвоночника показали дальнейшее улучшение», — сообщили в команде.
Исследователи полагают, что воспаление, связанное с В-клетками, которое не контролировалось у этого ребенка с самого начала заболевания, «вероятно является причиной по которой ритуксимаб оказал столь впечатляющий эффект на состояние нашего пациента», — пишут они.
По этой причине терапия истощающая В-клетки, такая как ритуксимаб или Ocrevus (ocrelizumab; от Genentech), может стать «многообещающим терапевтическим подходом для лечения РС у детей, особенно на ранних стадиях заболевания, когда выражены явления связанные с В-клетками». » — заключили они и требуют проведения клинических испытаний для дальнейшего изучения их эффективности у молодых пациентов.
