Seelos Therapeutics уже объявили о планах начать дозировать пациентов в основных фазах 2b/3. Это экспериментальная терапия SLS-005 (трегалозы), предназначенная для предотвращения свертывания белка в клетках, у взрослых с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) запланированное к концу сентября.
Исследование является частью основного исследования платформы HEALEY ALS ( NCT04297683 ), первого исследования с несколькими режимами при ALS, и станет пятым лечением, которое будет одновременно протестировано в исследовании. Одновременная оценка нескольких потенциальных методов лечения направлена на ускорение разработки наиболее перспективных при одновременном снижении затрат.
HEALEY находится под руководством Гарвардской медицинской школы при Массачусетской больнице общего профиля и набирает взрослых со спорадическим БАС или семейным БАС в более чем 50 исследовательских центрах США. Более подробную информацию о контактах и местонахождении можно найти здесь.
SLS-005 (трегалоза), вводимая непосредственно внутривенно, состоит из естественной стимулирующей аутофагию молекулы сахара, содержащейся в растениях, грибах и бактериях, называемой трегалозой. Аутофагия — это процесс, при котором клетки разрушаются и перерабатывают старые или поврежденные белки и компоненты, которые им больше не нужны, предотвращая их потенциально токсичное накопление.
БАС характеризуется токсическим накоплением нескольких белков, таких как TDP-43 и SOD1, в нервных клетках, что способствует их повреждению и гибели. Доклинические исследования показали, что SLS-005 способствует выведению этих белков, задерживая прогрессирование БАС и сохраняя двигательные нейроны и размер мышечных волокон.
Кроме того, SLS-005 может преодолевать гематоэнцефалический барьер — высокоселективную мембрану, которая предотвращает попадание циркулирующих микробов и потенциально вредных молекул в центральную нервную систему (ЦНС; головной и спинной мозг), преодолевая распространенное препятствие терапии, направленной на ЦНС.
Терапия получила статус орфанных препаратов в США и Европейском Союзе. Обозначение предназначено для ускорения разработки SLS-005 путем предоставления финансовых стимулов, нормативной поддержки и эксклюзивности на рынке в течение семи лет в США и 10 лет в Европе после утверждения.
В конце прошлого года Seelos объявила о включении своего исследования SLS-005 фазы 2b/3 в исследование платформы HEALEY, в рамках которого в августе 2020 года было начато дозирование пациентам в рамках своих первых трех экспериментальных терапий.
Эти потенциальные методы лечения включают зилукоплан UCB ( NCT04436497 ), вердиперстат Biohaven Pharmaceuticals ( NCT04436510 ) и CNM-Au8 Clene Nanomedicine ( NCT04414345 ).
Придопидин Prilenia Therapeutics также был добавлен в список экспериментальных схем, тестируемых в рамках исследования платформы ( NCT04615923 ), при этом первый пациент был включен в эту группу в январе.
В каждой группе HEALEY 160 пациентов случайным образом распределяются на исследуемое лечение (120 пациентов) или плацебо (40 пациентов) в течение 24 недель (около шести месяцев). Группа плацебо будет распределена между всеми схемами для улучшения данных испытаний.
Основная цель — оценить эффективность каждой терапии в замедлении прогрессирования заболевания, измеряемую как изменения в пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС. Вторичные меры включают безопасность, изменения функции легких и мышечной силы, а также выживаемость.
В полугодовом обновлении деловой и клинической практики, которое включало объявление о планах дозирования SLS-005 для пациентов, Радж Мехра, доктор философии, председатель и главный исполнительный директор Seelos, отметил, что компания получила патент от Австралийского патентного ведомства, охватывающий все аспекты медицины. Введение SLS-005 в вену при нескольких нейродегенеративных состояниях.
