Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам одобряет определение исследуемой терапии SLS-005 (трегалоза) от Seelos Therapeutics как орфанного препарата в качестве потенциального средства лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщила компания в пресс-релизе .
Заключение, выпущенное Комитетом по орфанным лекарственным средствам (COMP), теперь будет передано в Европейскую комиссию (ЕК) для принятия окончательного решения, которое ожидается в течение 30 дней.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало SLS-005 аналогичное обозначение для ALS в конце прошлого года. Статус орфанных препаратов присваивается исследовательским методам лечения, которые потенциально могут быть безопасными и эффективными при редких, опасных для жизни или хронических изнурительных состояниях без одобренных методов лечения или тем, которые демонстрируют значительную пользу по сравнению с существующими методами лечения.
Назначение предназначено для ускорения клинической разработки и рассмотрения лечения путем предоставления нормативной поддержки и финансовых льгот, включая эксклюзивность маркетинга — в течение 10 лет в Европе и семи лет в США — в случае утверждения.
SLS-005 состоит из природного сахара, называемого трегалозой, который, как считается, помогает защитить нейроны от повреждений, активируя клеточный процесс «рециркуляции», называемый аутофагией. Клетки используют аутофагию для расщепления старых и дефектных белков и для очистки скоплений белков до того, как они вырастут до токсичных уровней.
Известно, что некоторые белки, такие как TDP-43 и SOD1, вносят вклад в БАС, накапливая эти вредные уровни в нервных клетках. Доклинические исследования показали, что использование SLS-005 увеличивает удаление этих скоплений, задерживая прогрессирование симптомов БАС на молекулярном уровне, сохраняя при этом двигательные нейроны и размер мышечных волокон.
Важно отметить, что SLS-005 может преодолевать гематоэнцефалический барьер для доступа к нервным клеткам центральной нервной системы (головной и спинной мозг), которые постепенно повреждаются в ходе БАС.
Трегалоза содержится в различных растениях, бактериях, грибах и беспозвоночных, но не в клетках человека.
SLS-005 в настоящее время проходит испытания на платформе клинических испытаний HEALEY ( NCT04297683 ) с целью ускорить разработку многообещающих методов лечения БАС за счет одновременной оценки нескольких потенциальных методов лечения.
В каждом режиме 160 пациентов рандомизированы либо на исследуемую терапию, либо на плацебо в соотношении 3: 1, что означает, что на каждых трех пациентов, получающих лечение, один получит плацебо. Лечение продлится 24 недели.
Безопасность и эффективность — главные цели при оценке каждой терапии. Эффективность оценивается на основе данных о прогрессировании заболевания во время испытания с использованием Пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы БАС (ALSFRS-R), которая измеряет изменения в способности пациентов ходить, подниматься по лестнице, легко дышать, одеваться и глотать, среди других способностей. Также будут оцениваться изменения в мышечной силе и функции легких пациентов.
HEALEY может по-прежнему набирать подходящих взрослых с БАС на сайтах по всей территории США; контактная и другая информация доступна здесь .
SLS-005 также является кандидатом для лечения других состояний. Европейская комиссия назвала его орфанным препаратом в качестве возможного средства лечения синдрома Санфилиппо. И FDA, и Европейское агентство по лекарственным средствам дали ему аналогичное обозначение для спиноцеребеллярной атаксии типа 3 и для окулофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD). FDA также включило SLS-005 в ускоренную процедуру OPMD.